Comienza primera prueba de terapia genética
para enfermedad de Parkinson
La Dirección de
Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos
aprobó las primeras pruebas mundiales de una nueva
terapia genética para los pacientes que sufren mal
de Parkinson, informó el jueves la revista Science.
El mal de Parkinson es un desorden cerebral que se
caracteriza por los temblores, la dificultad para
caminar y la pérdida de coordinación de los
movimientos.
La enfermedad afecta a dos de cada 1 000 personas
y se desarrolla principalmente después de los
cincuenta años, aunque ocasionalmente ocurre en
adultos jóvenes y, con menos frecuencia, en niños.
El mal afecta tanto a hombres como mujeres y es
uno de los trastornos neurológicos más comunes
entre los ancianos. Las personas que sufren el mal
de Parkinson tienen una pérdida sustancial de un
grupo específico de células nerviosas en lo
profundo del cerebro que producen la dopamina, y
esto trastorna el control del cerebro sobre los
movimientos. En el centro de esa red de control se
encuentra una zona llamada núcleo subtalámico, que
cuando se produce la enfermedad está
extremadamente activo, y cuyo tratamiento lleva a
una reducción muy notable de los síntomas.
Un equipo encabezado por Matthew During, profesor
de Medicina molecular en la Universidad de
Auckland (Nueva Zelanda), ha desarrollado una
técnica genética que apunta hacia esas células
hiperactivas del núcleo subtalámico. Los
investigadores insertaron el gen GAD (siglas en
inglés para descarboxilasa glutámica ácida) en un
vector viral para lograr llegar de manera
eficiente a la región cerebral afectada. El gen
GAD, explicaron los científicos, es el responsable
de la producción de una pequeña molécula llamada
GABA que inhibe o atenúa la actividad de las
células nerviosas. Una vez que se aplica esa
terapia genética las células hiperactivas son
reprogramadas y la actividad de la red cerebral
que controla el movimiento retorna a un
funcionamiento más normal.
"Hemos utilizado la terapia genética para
reprogramar un grupo específico de células que se
han vuelto hiperactivas en una parte del cerebro
afectada que causa perturbaciones de movimientos y
otros síntomas asociados con el mal de Parkinson",
explicó During. "Nos sentimos muy entusiasmados
porque además de los efectos que esta terapia
tiene para reducir los síntomas, hemos encontrado
y presentamos pruebas que sugieren que también
podría detener o demorar el avance del mal",
añadió.
Sobre la base de los datos en este estudio, la FDA
de Estados Unidos ha dado su aprobación para el
comienzo de las pruebas de esta terapia en un
experimento inicial con un grupo pequeño de
pacientes.
